本节介绍四类实验性临床研究：
随机双盲对照试验
交叉对照试验
非随机对照试验
历史性对照试验
随机对照试验（randomizedcontrolledtrial，RCT）是按照正规随机方法，使每位研究对象（患者）有同等机会被分入试验组或对照组（或事先分层），试验组实施治疗措施（Intervention），对照组给予对照措施或仅给予安慰剂（placebo），在相同条件下，应用客观效应指标，经一段时间随访观察后，比较两组的差别。
随机对照试验主要用于临床治疗性或预防性研究，探讨和比较某一新药或新的治疗措施对疾病的治疗和预防效果，为正确的决策提供科学的依据。RCT还可应用于疾病的群体预防和干预性研究，是前瞻性硏究的一个特例，是群体硏究方法中的一种科学性很强的试验性研究。
优点：
研究结果的真实性强：由于设计考虑严谨，故此结果作为证据级别高，是系统评价的主要来源；可以有效地控制偏倚：资料统计分析容易实施：结果的外推性强。
缺点：
存在潜在的伦理学影响：实施难度大，随机双盲对照试验方案所需样本量大，耗费人力、物力较多，研究的周期也较长，组织工作也较复杂；样本代表性受限；选择对照的局限性，若各类对照，如安慰剂使用不当，会影响患者的治疗，甚至会违背伦理原则。
步骤：确定研究因素→确定结局变量→选择研究对象→计算样本量→分组干预→统计分析（治愈率、有效率、病死率、组间比较、多因素分析、相关性分析等）
交叉对照试验（cross-overcontroltrial，COCT）设计方案是随机对照研究的特例。该设计方案分为两阶段，首先将全部研究对象随机分为甲、乙两组。在第一阶段甲组为试验组，乙组为对照组，分别采用试验和对照措施进行观察。此阶段研究结束后经过一个休息时期（洗脱期），再进入第二阶段。此时将两组的治疗措施进行对换，即甲组作为对照组，乙组则为试验组全部研究工作结束后再评价疗效。这样不但有组间对照，还有自身对照。
交叉对照试验设计主要用于慢性疾病的治疗效果的观察，特别适合症状或体征在病程中反复出现且病程较长的疾病，如溃疡病、支气管哮喘、冠心病或抗高血压药物的筛选等。该方案除了可以用于药物治疗效果的研究外，也可用于药物预防的效果观察。
优点：
除了具有RCT的一般优缺点外，还可以消除了个体差异的影响，增加了两组间的可比性。由于每位研究对象都先后接受了两种治疗措施，从而可以确切地评定每一病例对不同治疗措施的反应，消除了个体差异的影响，降低了对比的变异度。同时，节省了研究样本。
缺点：
本设计方案在临床使用上有局限性。首先，由于该方案只能用于慢性复发性疾病的治疗及预防性研究，加之必须保证研究对象进入第二阶段的病情应恢复到第一阶段治疗前的状态，一些疾病在临床实际中难以做到这一点。其次，洗脱期时间的确定较为困难：洗脱期时间过短，则难以避免治疗的重叠作用，过长则使患者长期得不到治疗，影响病情，有时甚至违反伦理原则。最后，整个研究的持续时间要长于RCT：因为试验要求交叉，从而使观察时间延长，拖延了研究周期。观察时间的延长有时会使患者失访、退出数量增加，依从性下降。
步骤：确定研究因素→确定结局变量→选择研究对象→计算样本量→分组干预→洗脱→换组干预→统计分析（治愈率、有效率、病死率、组间比较、多因素分析、相关性分析等）
非随机对照试验（non-randomizedcontrolledtrial，NRCT）是指未按随机化原则将研究对象分组，而是由临床医师确定研究对象的分组或按不同地点加以分组，一组作为试验组，另组作为对照组，经过一段时间观察后比较两组的疗效。由于缺乏随机的原则，因此属于类试验研究。
对于某些疾病的临床治疗性试验并不完全适宜作随机对照试验，如临床治疗手段的某种特殊性，或者患者对某种治疗措施的主观选择性，或者临床上对某种疾病具有两种或以上治疗手段而为患者备选等，可考虑采用非随机对照试验。
优点：
临床医师和患者均容易接受，研究工作较容易进行；这主要是根据临床适应证或一些条件的限定而自然形成试验组和对照组，在一定程度上避免了伦理学的限制；与RCT相比较，NRCT方案所需样本较少。
缺点：
两组基本的临床特点和主要预后因素可能分布不均衡，缺乏严格的可比性；可能存在较大选择偏倚。
步骤：NRCT的设计模式与RCT比较，除了没有随机分组外，其他完全相同。
历史性对照试验（historicalcontrolledtrial，HCT）在形式上属于前后对照试验的一种，前后对照试验以相同病例做前后对照比较，而历史性对照试验则以不同病例做前后对照比较：将现在患某病的患者作为试验组，对之采用新的干预措施。对照组不是在同时期确立的，而是将过去某一时期患同种病的病例作为对照组，这些患者患病时接受过传统疗法或某种干预措施，然后比较两组的结果以判断新的干预措施的疗效。这种方案是非随机、非同期的对照试验，尽管属于试验性研究，仅为类试验。
优点：
由于所有的研究对象均给予新的治疗措施，避免了伦理学问题提高了依从性；由于仅选择了一组试验对象，因此节省了研究经费和时间。
缺点：
该方案实施过程中存在较大的偏倚影响，试验组和对照组的不可比，今昔两组病例在疾病的特征和预后因素等方面可比性差，如疾病的诊断方法和标准、收治标准、辅助治疗等；此外，个体差异影响无法消除。
步骤：确定研究因素→确定结局变量→选择研究对象→计算样本量→进行干预→统计分析（治愈率、有效率、病死率、组间比较、多因素分析、相关性分析等）
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